La Leucemia Mieloide Cronica (LMC) è una malattia neoplastica che colpisce la cellula staminale multi-potente.
È caratterizzata da una anomalia cromosomica specifica (il cromosoma di Philadelphia) e dalla presenza di una proteina ibrida, codificata dal neogene leucemico, che condiziona l’insorgenza della malattia e pone le basi biologiche per la progressione della malattia alla fase terminale, definita “blastica”, che conduce il paziente a morte.
L’incidenza della malattia è relativamente bassa (circa 1200-1500 nuovi casi/ anno in Italia) e interessa prevalentemente le fasce di età intermedie (dai 40 ai 60 anni). La storia naturale prevede un mantenimento della fase di stato, cd “cronica” per 3-5 anni con successiva evoluzione blastica terminale.
Il trattamento della Leucemia Mieloide Cronica si è evoluto drasticamente negli ultimi anni. L’introduzione degli inibitori della tirosin chinasi di seconda generazione, infatti, ha portato un cambiamento dell’obiettivo terapeutico.
Se anni fa si pensava che l’obiettivo da raggiungere per i pazienti con Leucemia Mieloide Cronica fosse la cronicizzazione della malattia, oggi per diversi di loro è auspicabile la treatment-free-remission (TFR).
In particolare, Nilotinib ha dimostrato, con studi clinici controllati, come sia possibile e sicuro interrompere il trattamento in casi selezionati. Pertanto, le autorità regolatorie hanno richiesto, sulla base di dati scientifici validati, la modifica della scheda tecnica.
Il corso si propone di consolidare un network interregionale tra i principali centri della Sicilia, Campania e Calabria per l’ottimizzazione dei percorsi di cura dei pazienti con CML.