MPN & ITP: UP TO DATE

Policitemia Vera e Mielofibrosi sono parte della famiglia delle neoplasie mieloproliferative Philadelfia negative come evidenziato anche dai più recenti criteri diagnostici WHO. Le due patologie presentano ovviamente differenze cliniche, prognostiche e biologiche, ma occorre sottolineare, alla luce delle evidenze scientifiche ottenute negli ultimi anni, come esistano determinanti patogenetici e tratti clinici che le accomunano.

La mutazione JAK2V617 è presente nel 95% delle Policitemie Vere e nel 60% circa delle Mielofibrosi ed entrambe le patologie mostrano un’iperattivazione del pathway di JAK- STAT; il 10% delle Policitemie Vere è destinato ad evolvere in Mielofibrosi, il 30% delle Policitemie vere presenta splenomegalia, segno tipico di quasi tutte le mielofibrosi.

Entrambe le patologie sono associate, con diverso grado, ad un aumentato rischio tromboembolico e a un incrementato rischio di evoluzione leucemica. Inoltre, la recente introduzione di inibitori del pathway di JAK-STAT nel trattamento di Policitemia Vera e Mielofibrosi ha ulteriormente evidenziato l’esistenza di meccanismi patogenetici comuni.

L’ITP (Immune Thrombocytopenia) è una malattia ematologica benigna non infrequente il cui management è radicalmente cambiato negli ultimi anni grazie all’introduzione di nuovi farmaci molto efficaci.

Molti pazienti sono asintomatici benchè talora possano esserci manifestazioni cliniche legate alla trombocitopenia e a sanguinamenti, in molti casi i pazienti lamentano affatica- mento e ridotta qualità della vita.

Importanti progressi si sono raggiunti nel campo della terapia, in termini di efficacia, sicurezza e tollerabilità, grazie alla disponibilità di nuovi farmaci, quali gli agonisti del recettore della TPO, che stanno cambiando la storia della patologia, dando al paziente la possibilità di riuscire ad interrompere anche il trattamento terapeutico e migliorarne la qualità di vita.

Obiettivo del corso sarà effettuare un focus sulle più recenti novità in termini di diagnosi, trattamento, patient management e qualità della vita patologie in oggetto.

L’utilizzo delle esperienze cliniche permetterà inoltre di capire quanto la pratica clinica ad oggi sia concorde con i dati di letteratura a nostra disposizione e quale debba essere, proprio alla luce delle più recenti linee guida, il più corretto approccio diagnostico e terapeutico per patologie la cui storia naturale potrebbe notevolmente migliorare nel corso degli anni futuri.